海和（ハイヘ）製薬株式会社は8月15日、「がん化学療法後に増悪したPIK3CA遺伝子変異を有する進行・再発の卵巣明細胞がん」を想定効能又は効果とする新規作用機序分子標的薬のリソバリシブについて、国内製造販売承認申請を行ったことを報告した。なお同剤は、2025年6月に厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けている。

卵巣明細胞がんは、上皮性卵巣がんの中でも希少かつ悪性度の高いサブタイプ。一般的な漿液性卵巣がんと比較して、その病理学的特性により既存の治療に抵抗性を示し、プラチナ製剤を用いる化学療法の奏効率が極めて低いことが知られている。特に再発卵巣明細胞がんには確立された有効な標準治療がなく、予後は漿液性卵巣がんよりも著しく不良であるため、治療薬が求められている。

卵巣明細胞がんでは、PIK3CA遺伝子変異が高頻度に認められることがゲノム研究によって明らかになっている。PI3Kα（Phosphoinositide 3-Kinase Alpha）とその下流の経路の活性化により、卵巣明細胞がんの発症と進行を促進しているため、PIK3CAは有望な治療標的となる可能性がある。

リソバリシブは中国・Haihe Biopharma社（海和製薬の親会社）が創製した強力かつ選択性の高い新規PI3Kα阻害剤。非臨床試験においてPI3Kαのキナーゼ活性を効果的かつ特異的に阻害し、PIK3CA変異を有するがんのモデルにおいて強力な抗腫瘍効果を示した。さらに臨床試験のデータから、同剤の臨床用量における安全性プロファイルは管理可能なものであり、PIK3CA変異を有する様々な進行固形がんの治療に有効であることが示唆されている。

なお今回の申請は、主要な試験である単群・非盲検の国際共同臨床第2相試験（CYH33-G201）において得られた有効性と安全性に関するデータに基づくものである。

引用元：
リソバリシブ、PIK3CA 遺伝子変異を有する進行・再発の卵巣明細胞がんに対する承認を申請　海和（ハイヘ）製薬（ がん情報サイト「オンコロ」）